2026 年 5 月 1 日《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》實施，前兩批合計 13 項存量轉備案項目完成行業示范。第三批 34 項備案清單公示后，存量銜接備案累計達 47 項，疊加系統 820 項在途申報項目，國內細胞治療正式進入批量合規備案、全域臨床轉化新階段。結合三批完整數據，從規模、適應癥、技術、主體區域、行業趨勢五大維度系統梳理產業變化。

一、備案規模：存量集中申報，合規過渡進入收尾階段

批次迭代對比

首批 3 項：僅北京協和醫院單一機構，小范圍試點標桿；

第二批 10 項：拓展至 9 省市，醫院自研、醫企合作并行；

第三批 34 項：規模為前兩批總和 2.6 倍，企業、醫療機構數量大幅擴容，全病種、全技術路線全覆蓋。

核心行業信號

本次大批量集中備案，標志早年試點存量項目集中完成政策銜接，存量過渡窗口期接近尾聲。后續新項目將直接按新規全新備案，不再享受過渡期政策。倫理、質控、溯源、隨訪全流程標準化監管抬高準入門檻，缺乏完整體系的機構加速出清，備案成為開展細胞臨床研究硬性前置條件。

二、適應癥賽道：腫瘤賽道內卷加劇，慢病、自免、神經退行疾病開辟增量藍海

前三批統一劃分五大疾病賽道，第三批實現細分病種全面擴容，非腫瘤項目占比顯著提升，打破實體瘤單一主導格局。

實體腫瘤：靶點細分、技術多元化，同質化競爭加劇

前兩批僅 5 項實體瘤，聚焦晚期胰腺癌、鼻咽癌等少數癌種；第三批覆蓋肺癌、肝癌、卵巢癌、膠質母細胞瘤、胰腺癌等多類難治腫瘤，TIL、TCR-T、多靶點 CAR-T、DC 新抗原疫苗等工程化細胞扎堆布局。企業轉向 KRAS、FAP 等差異化前沿靶點規避內卷，實體瘤技術壁壘持續抬升。

自身免疫病：第三批最大新增賽道，形成第二增長曲線

前兩批僅 1 項兒童自免相關項目；第三批新增強直性脊柱炎、紅斑狼瘡、硬皮病、移植物抗宿主病等多款備案項目。技術形成雙路線：間充質干細胞調節全身炎癥，CAR-NK、YTS 系列特異性 T 細胞精準靶向免疫病灶，自免成為僅次于腫瘤的核心賽道。

神經疾病：從急性損傷延伸至老年退行性腦病

早期僅腦卒中、脊髓損傷修復項目；第三批新增阿爾茨海默、腦血管淀粉樣病變伴認知障礙管線，神經干細胞、MSC 雙線并舉，神經再生醫學市場空間持續拓寬。

代謝與生殖慢病：細分場景精細化，再生修復價值凸顯

在原有糖尿病腎病、卵巢早衰基礎上，新增糖尿病合并勃起功能障礙、認知障礙、薄型子宮內膜修復、牙髓干細胞牙再生等項目，依托干細胞修復能力深挖內分泌、生殖、牙科細分市場。

罕見病與兒科重癥：政策傾斜下差異化布局優選

新增 Alport 綜合征、X 連鎖重癥免疫缺陷等罕見遺傳病，同步補齊兒童血液病、免疫缺陷管線，未滿足臨床需求高、競爭度低，成為中小企業差異化布局核心方向。

聯合療法成創新標配

電針 + MSC、IL-2 聯合 NK 細胞、干細胞搭配激素等復合方案集中出現，細胞與傳統治療聯用提升臨床療效，是管線差異化核心抓手。

三、技術路線：MSC 筑牢基本盤，工程化基因修飾細胞批量落地

行業形成干細胞、工程化免疫細胞雙線并行穩定格局，第三批技術分層特征更加清晰。

間充質干細胞（MSC）仍是臨床轉化主力

臍帶、骨髓、脂肪、牙髓多來源 MSC 全面鋪開，場景分工明確：臍帶 MSC 通用性最強，覆蓋肝病、神經損傷、婦科疾病；骨髓 MSC 主攻自免、腦血管認知病變；特殊來源干細胞打造細分賽道壁壘。憑借低免疫原性、廣譜修復抗炎優勢，適配絕大多數慢病管線。

基因修飾免疫細胞迎來規模化備案

對比前兩批少量 CAR-T 管線，第三批實體瘤、自免通用型基因細胞全面爆發，包含 TCR-T、CAR-DC、CAR-NK、異體 NK、同種異體肝細胞等多款創新產品。通用型現貨細胞逐步替代傳統自體細胞，解決制備周期長、成本高痛點，產業化潛力突出。

四、參與主體與區域格局：企業主導轉化，長三角、粵港澳雙核心成型

研發主體結構根本性轉變

首批全部醫院自研；第二批醫企合作、醫院自研各半；第三批 34 項中企業發起項目 21 項，占比 61.8%，成為臨床轉化核心力量。“企業搭建細胞生產質控平臺 + 醫院提供臨床資源” 的產學研模式成為行業主流，純醫院自研項目占比持續下滑。

區域梯隊分層清晰

長三角：以上海、浙江為核心，仁濟醫院承載十余項備案，免疫細胞、代謝干細胞管線密集，產業配套完善；

粵港澳：中山大學系醫院 8 項備案，依托腫瘤臨床資源深耕實體瘤、神經、自免賽道；

華北：協和、北大系醫院持續輸出高端實體瘤、血液腫瘤標桿項目；

中西部及北方：山東、川渝、湖北、重慶、煙臺等地三甲落地特色管線，打破一線城市資源壟斷，全國布局趨于均衡。

區域企業發展路徑參考

東南區域企業可避開實體瘤紅海，聚焦 MSC 治療代謝、生殖、神經退行疾病。廈門天歲生物立足東南，提前對標新規搭建全流程合規體系，布局干細胞修復與創新免疫細胞管線，聯動省內外三甲醫院開展產學研合作，穩步推進項目合規備案。

五、五大核心產業新趨勢

合規能力是生存底線，行業集中度持續提升

存量過渡期即將結束，全鏈條質控、倫理、數據監管常態化，中小無資質機構加速淘汰，具備完整合規體系的頭部企業優勢擴大。

賽道選擇決定長期競爭力，小眾疑難病為最優差異化方向

實體瘤賽道擁擠內卷，自免、神經退行、罕見病、生殖再生賽道需求缺口大、競爭緩和，是企業構建核心壁壘的核心賽道。

通用型異體細胞是產業化長期主流

異體 MSC、異體 NK、通用 CAR 系列批量申報，可批量制備、現貨供應，大幅降低商業化成本，長期替代自體細胞療法。

單一細胞管線競爭力弱化，“細胞 +” 聯合方案成研發標配

單純細胞輸注項目逐步減少，細胞聯合中西醫、免疫調節劑的復合方案臨床優勢顯著，成為管線創新必備布局。

跨區域產學研協同常態化，地域研發限制弱化

企業不再局限本地醫院，可全國匹配優質臨床資源開展多中心研究，標準化細胞生產能力成為跨區域合作核心門檻。

結語

從首批試點示范、第二批區域鋪開，到第三批規模化集中備案，818 號令落地兩月，細胞治療完成從政策過渡到全面規范化的轉型。干細胞與工程化免疫細胞雙線發展、腫瘤與慢病自免雙賽道均衡布局、全國醫企協同轉化的全新產業格局正式成型。后續常態化備案將持續釋放，820 項在途申報儲備預示行業創新供給持續擴容。未來合規體系、差異化細分管線、通用型細胞技術、跨區域產學研融合，將成為企業決勝市場的四大核心要素，細胞治療產業正式邁入創新驅動的規范化發展新周期。