2026年5月21日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網公示信息顯示，江蘇睿源生物技術有限公司自主研發的1類創新生物制品“RY_SW01細胞注射液”（受理號：CXSS2600086）的附條件上市申請已正式獲得受理。此次申請針對的適應癥為系統性硬化癥，這標志著國內干細胞藥物研發在罕見病治療領域取得又一重要進展。

新藥速遞：國內第二款干細胞藥物 

“RY_SW01細胞注射液”是一種人源臍帶間充質干細胞制劑。若最終獲批，它將成為繼鉑生卓越的“艾米邁托賽”之后，國內第二款申請附條件上市的干細胞產品。

該藥物的研發歷程清晰：于2023年5月31日獲得臨床試驗申請（IND）受理，同年8月23日獲批開展臨床試驗，并于2025年7月8日被CDE納入突破性治療品種，成為國內首個獲此認定的間充質干細胞藥物。此次上市申請于2026年5月21日獲受理，意味著其正式進入審評審批的最后沖刺階段。

疾病科普：什么是系統性硬化癥？ 

系統性硬化癥（SSc），俗稱“硬皮病”，是一種以皮膚和內臟器官纖維化為特征的慢性自身免疫性疾病?；颊咧饕憩F為皮膚增厚、變硬，并可累及肺、心、腎、消化道等多個重要器官，嚴重威脅生存質量與生命安全。該病于2018年5月被列入《中國第一批罕見病目錄》。

目前，臨床上對于已發生內臟纖維化的患者缺乏有效的逆轉手段，傳統免疫抑制劑療法存在感染、骨髓抑制等風險，且無法從根本上阻斷疾病進程。因此，患者亟需全新的治療選擇。

療法原理：干細胞如何發揮作用？

間充質干細胞（MSCs）具有獨特的免疫調節和抗纖維化雙重功能。與傳統的免疫抑制劑不同，它能夠通過多條通路重塑患者的免疫平衡，糾正免疫失調，同時分泌特定的細胞因子來抑制膠原沉積、促進組織修復，從而從病理核心環節干預疾病進展。這種作用機制有望為患者帶來更根本性的治療獲益，并避免長期使用免疫抑制劑帶來的不良反應。

臨床價值與產業意義

現有的臨床研究數據顯示，“RY_SW01細胞注射液”在系統性硬化癥患者中展現出顯著的臨床獲益和良好的安全性。例如，在一項I/II期臨床試驗中，接受治療的患者皮膚硬度評分（mRSS）和肺功能指標均得到顯著改善。

此次上市申請獲受理，不僅是單個藥物的里程碑，更具有深遠的產業意義。它意味著國內干細胞藥物的審評通道已從“破冰”走向“常態化”，監管路徑日益清晰，標志著整個產業正從“零星突破”邁向“集群爆發”的新階段。這為更多難治性罕見病和重大疾病的細胞治療創新帶來了信心與希望。

本文信息綜合自國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網公示及行業公開報道，旨在進行科普交流。干細胞治療仍處于快速發展階段，具體診療方案請務必遵從專業醫生的指導。

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