《人民日報》近期陸續(xù)發(fā)表了多篇"創(chuàng)新驅(qū)動 開辟新領(lǐng)域"系列報道，2023 年 02 月 27 日，發(fā)表了題為《細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展?jié)摿Υ蟆穼ｎ}。

專題指出，細胞療法，為疾病治療提供新選擇，細胞治療被認為是創(chuàng)新藥領(lǐng)域研發(fā)的細分賽道。各地政府也不斷出臺扶持、鼓勵細胞治療產(chǎn)品研發(fā)和上市的相關(guān)政策。中國細胞治療市場空間將由 2021 年的 13 億元增長至 2030 年的 584 億元，年均增速高達 53%。預計未來 10 年將成為國內(nèi)細胞治療產(chǎn)業(yè)的快速增長期。

作為一種新興的治療方式，細胞治療在眾多疾病特別是癌癥、遺傳疾病、傳染病的治療中展現(xiàn)出良好的效果。近年來，在技術(shù)、政策、市場等驅(qū)動下，我國細胞治療產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)出蓬勃發(fā)展的態(tài)勢，有望成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域極具潛力的新賽道。

細胞療法，為疾病治療提供新選擇

細胞治療是指采用生物工程的方法獲取具有特定功能的細胞，并通過體外擴增、特殊培養(yǎng)等處理后，使這些細胞具有增強免疫、殺死病原體和腫瘤細胞等功能，從而達到治療某種疾病的目的。目前主要的細胞治療方式為免疫細胞治療和干細胞治療。

“免疫細胞治療，一般是指在體外對某些類型的免疫細胞如T細胞、NK 細胞等進行針對性處理后再回輸人體內(nèi)，使其表現(xiàn)出殺傷腫瘤細胞、清除病毒等功能。”張英馳說，干細胞療法，則是把健康的干細胞移植到患者體內(nèi)，從而修復病變細胞或再建正常的細胞組織。在臨床上較常使用的干細胞種類主要是間充質(zhì)干細胞、造血干細胞、神經(jīng)干細胞等。

干細胞憑借其多向分化、免疫調(diào)節(jié)以及分泌細胞因子等功能，成為細胞治療研究的核心領(lǐng)域之一。近年來，基因工程技術(shù)的發(fā)展提升了細胞治療的靶向性，也推動了細胞治療與基因治療相結(jié)合發(fā)展，出現(xiàn)了離體基因治療和載體基因治療。

張英馳舉例說：“一些與造血系統(tǒng)相關(guān)的疾病，一般主要就是由于造血干細胞發(fā)生異常，里面的一些基因發(fā)生了突變。這時，我們就可以把患者的造血干細胞取出來，用基因編輯技術(shù)把突變的基因修復到正常的狀態(tài)，然后再把它移植回去。這就是離體基因治療。”

細胞療法的出現(xiàn)，為一些傳統(tǒng)療法無效、難治的疾病治療提供了新的選擇。比如，由于個體差異，難以控制每例患者使用傳統(tǒng)藥物的最佳劑量。但在細胞治療中，可應用合成生物學設(shè)計基因開關(guān)，控制藥物的合成或釋放。同時，還可以根據(jù)患者的病情發(fā)展狀態(tài)進行動態(tài)調(diào)整及預后監(jiān)測，以獲得長期療效。

競相布局，產(chǎn)業(yè)發(fā)展正進入快車道

與傳統(tǒng)化學藥物相比，細胞治療產(chǎn)品具有技術(shù)迭代快、創(chuàng)新潛力大、臨床依賴度高、產(chǎn)品可個性化定制等特點，不少國家競相布局。

當前，全球細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展正進入快車道。據(jù)統(tǒng)計，到 2022 年初，全球經(jīng)批準的細胞治療產(chǎn)品共 33 款，包括 12 種免疫細胞產(chǎn)品和 21 種干細胞產(chǎn)品。

我國細胞治療發(fā)展時間較短，但勁頭十足。近年來，北京、上海、天津、深圳等地都在大力發(fā)展細胞治療產(chǎn)業(yè)。上海推出《上海市促進細胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2022—2024年）》，提出力爭到2024年上海細胞治療產(chǎn)業(yè)規(guī)模達到 100 億元。去年，深圳接連發(fā)布扶持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的文件，將重點支持包括細胞治療藥物在內(nèi)的產(chǎn)業(yè)集群高質(zhì)量發(fā)展。

據(jù)專家介紹，在細胞治療技術(shù)的主要領(lǐng)域——免疫細胞治療領(lǐng)域，我國已成為世界上開展 CAR-T 細胞治療臨床研究數(shù)量最多的國家。據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，中國細胞治療市場空間將由 2021 年的 13 億元增長至 2030 年的 584 億元，年均增速高達 53%。預計未來 10 年將成為國內(nèi)細胞治療產(chǎn)業(yè)的快速增長期。

規(guī)范、扶持，推進產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展

經(jīng)過 10 余年發(fā)展，我國細胞治療領(lǐng)域已進入規(guī)范化發(fā)展階段。

細胞治療被認為是創(chuàng)新藥領(lǐng)域研發(fā)的細分賽道。相關(guān)主管部門近兩年出臺了多份與細胞治療產(chǎn)品有關(guān)的申報指導，推進相關(guān)產(chǎn)品的審評審批。國內(nèi)細胞治療產(chǎn)品從申報到生產(chǎn)各環(huán)節(jié)，獲得較為明確的指引。各地政府也不斷出臺扶持、鼓勵細胞治療產(chǎn)品研發(fā)和上市的相關(guān)政策。

目前，國內(nèi)細胞治療領(lǐng)域的研究成為全球研發(fā)的重要力量。與此同時，專家認為，作為新興產(chǎn)業(yè)，細胞治療產(chǎn)業(yè)仍面臨不少挑戰(zhàn)。盡管技術(shù)持續(xù)獲得突破，但細胞治療產(chǎn)品真正要實現(xiàn)普及并非易事。一方面，細胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化應用的產(chǎn)業(yè)鏈還不夠成熟，另一方面是由于其成本還比較高。

鄭純林介紹：“如果相關(guān)設(shè)備及耗材能實現(xiàn)國產(chǎn)化，將會大大降低細胞治療產(chǎn)品的成本。”據(jù)了解，國內(nèi)細胞治療產(chǎn)品研發(fā)生產(chǎn)所涉及的一些設(shè)備，以及配套的細胞培養(yǎng)耗材等，仍有不少需要進口。

臨床資源的緊缺也制約了細胞治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化應用。天津藥物研究院副院長閆鳳英說：“與傳統(tǒng)化學藥物相比，細胞治療產(chǎn)品具有細胞來源及種類多、生產(chǎn)制備過程要求嚴格等特點，因此需要建立符合細胞治療產(chǎn)品特點的研發(fā)、生產(chǎn)、臨床前評價及臨床研究全鏈條、規(guī)范化、標準化的質(zhì)量控制及保障體系。同時，需要設(shè)立一些專業(yè)的臨床研究型醫(yī)療機構(gòu)或病房開展系統(tǒng)規(guī)范的臨床試驗。在對細胞治療產(chǎn)品的基礎(chǔ)生物學特性及作用機理等深入研究的基礎(chǔ)上，開展臨床安全性和有效性研究。”

中國科學院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心研究員惠利健建議，在細胞治療的創(chuàng)新和轉(zhuǎn)化過程中，通過原始創(chuàng)新建立細胞治療新技術(shù)，完善細胞質(zhì)量安全評價、臨床研究規(guī)范及產(chǎn)品標準，進而推動細胞治療的臨床轉(zhuǎn)化應用，推進細胞治療產(chǎn)業(yè)的健康快速發(fā)展。

干細胞為人類許多醫(yī)學難題提供新的研究方向，隨著干細胞臨床研究案例的頻繁報道，醫(yī)學界對干細胞寄予厚望。我們匯總了近 6 年間，來自中國科學院、中國工程院的 43 名院士在公開場合對干細胞的高度評價。

院士名單（按發(fā)言時間排序）：陳義漢、張柏禮、李勁松、詹啟敏、陳曄光、鄭樹森、張志愿、鞠躬、趙銥民、李校堃、蘇國輝、王廣基、魏于全、周宏灝、石學敏、陳凱先、廖萬清、王福生、陳子江、于金明、王松靈、徐濤、徐冠華、聞玉梅、施一公、陳潤生、李蘭娟、夏照帆、顧曉松、季維智、周琪、曹雪濤、陳香美、俞夢孫、喬杰、袁國勇、鐘南山、白春禮、劉以訓、戴尅戎、趙繼宗、付小兵、裴鋼。

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