傳奇生物西達(dá)基奧侖賽日本獲批

2022 年 9 月 26 日，強(qiáng)生宣布日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn) Carvykti（Ciltacabtagene Autoleucel，西達(dá)基奧侖賽）的制造和營銷許可，用于治療具有 3 個(gè)以上預(yù)治療史的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤。此前該 CAR-T 療法產(chǎn)品已在美國和歐盟成功上市，此次該藥又在日本成功獲批，市場(chǎng)銷售額將會(huì)得到進(jìn)一步提升。

Carvykti 是一款具有兩種靶向 B 細(xì)胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體（CAR） T 細(xì)胞免疫療法，是個(gè)性化的 CAR-T 細(xì)胞免疫療法產(chǎn)品。BCMA 主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤 B 細(xì)胞、晚期 B 細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的 CAR 蛋白具有兩種 BCMA 靶向單域抗體，對(duì)表達(dá) BCMA 的細(xì)胞具有高親和力，在與 BCMA 表達(dá)細(xì)胞結(jié)合后，CAR 可促進(jìn) T 細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。

該藥以一次性輸液的方式給藥，推薦劑量為每公斤體重 0.5~1.0×106 個(gè) CAR-T 細(xì)胞。此次成功在日本批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)關(guān)鍵的 CARTITUDE-1 臨床研究，在此次研究中，97 名  R/R MM 患者出現(xiàn)了深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達(dá) 98%（95%CI：92.7-99.7），78% 的患者獲得了嚴(yán)格的完全反應(yīng)（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在 18 個(gè)月的中位隨訪時(shí)間中，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為 21.8個(gè)月（95% CI，21.8-無法預(yù)估）。

在 CARTITUDE-1 研究中，對(duì) 106 名成年患者（97 名非日本人，9 名日本人）評(píng)估了 Ciltacabtagene Autoleucel 的安全性，106 名患者中有 105 名（99.1%）觀察到副作用。最常見的副作用是細(xì)胞因子釋放綜合征（94.3%）、血細(xì)胞減少（79.2%）、中性粒細(xì)胞減少（75.5%）、血小板減少（59.4%）、貧血（51.9%）和神經(jīng)系統(tǒng)事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙種球蛋白血癥（11.3%）。該研究表明 Carvykti 在即使經(jīng)過多線治療后的多發(fā)性骨髓瘤患者群體中，同樣能提供深度持久的緩解和長期無治療間隔，Carvykti 的獲批有望滿足這些巨大且尚未被滿足的多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床需求。

西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）獲得的國際認(rèn)可概覽

l2017 年 12 月，西達(dá)基奧侖賽申報(bào)國內(nèi)首個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品的藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），并于 2018 年 3 月獲得藥物臨床試驗(yàn)批件；

l2018 年 5 月，獲得美國 FDA 的 IND 許可 2019 年 2 月，FDA 授予西達(dá)基奧侖賽（JNJ-4528）孤兒藥資格；

l2019 年 4 月，歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）資格，西達(dá)基奧侖賽成為中國首個(gè)獲得 EMA 優(yōu)先藥物資格的 CAR-T 產(chǎn)品 2019 年 12 月，美國 FDA 授予突破性療法認(rèn)定；

l2019 年 12 月，獲國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)支持 2020 年 8 月，納入中國突破性治療品種名單；

l2020 年 12 月，強(qiáng)生向美國 FDA 滾動(dòng)提交生物制品許可申請(qǐng)；

l2021 年 1 月，歐洲藥品管理局（EMA）的人類用藥品委員會(huì)（CHMP）已接受對(duì)西達(dá)基奧侖賽上市許可申請(qǐng)（MAA）進(jìn)行加速審評(píng)的請(qǐng)求；

l2021 年 5 月，歐洲藥品管理局（EMA）接受關(guān)于申請(qǐng)批準(zhǔn)西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的上市許可申請(qǐng)；

l2021 年 5 月，西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）獲得美國 FDA 優(yōu)先審查；

l2022 年 2 月，西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）獲得美國 FDA 批準(zhǔn)上市；

l2022 年 5 月，西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）獲得歐洲 EMA 批準(zhǔn)上市；

l2022 年 9 月，西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）獲得日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)上市。

青島“琴島e保”完成首例CAR-T賠付

2022 年 5 月 9 日，由青島市醫(yī)療保障局、青島銀保監(jiān)局聯(lián)合指導(dǎo)監(jiān)督、青島市醫(yī)保參保人專屬的城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)——2022 年度“琴島 e 保”開放參保后，獲得了超 168 萬青島市民的青睞。

9 月 8 日下午，“琴島 e 保”接到一則特別的特藥/特材理賠報(bào)案，是針對(duì)特藥阿基侖賽注射液，即“120萬天價(jià)針”（CAR-T 療法）的理賠申請(qǐng)。參保人同時(shí)申請(qǐng)“藥店直賠”服務(wù)，9 月 9 日下午“琴島 e 保”完成理賠案件審核并做出賠付結(jié)果：藥品單價(jià) 120 萬元，扣除 1.6 萬元免賠額后按照既往癥患者 60% 比例進(jìn)行賠付，因責(zé)任四保額為 50 萬元，患者本次可獲滿額賠款 50 萬元。

據(jù)了解，申請(qǐng)理賠的參保人王先生（化名）今年 55 歲，2021 年確診為彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤。確診疾病后進(jìn)行了多方案化療治療，但療效始終不理想。2022 年 6 月底，王先生淋巴瘤再次復(fù)發(fā)，化療維持方案已經(jīng)無法穩(wěn)定病情，其主治醫(yī)生建議他使用新上市的特效藥阿基侖賽注射液進(jìn)行 CAR-T 細(xì)胞療法。而該特效藥注射一次的費(fèi)用為 120 萬元，尚未納入國家醫(yī)保，需全部自費(fèi)。面對(duì) 120 萬的高額治療費(fèi)用，一家人因一時(shí)間無法籌到這么多錢打了退堂鼓。后來了解到 2022 年度的“琴島 e 保”將阿基侖賽注射液納入保障，符合條件的可獲得 50 萬元的賠付，治療費(fèi)用減少了將近一半，這才讓王先生一家最終確定了使用 CAR-T 療法進(jìn)行治療。

本次理賠案件審核通過后，藥店工作人員與王先生確定領(lǐng)藥時(shí)間，中秋節(jié)后第二天，在“琴島 e 保”運(yùn)營中心工作人員陪同下，王先生與家屬一起前往藥店辦理了直付手續(xù)，并交付預(yù)付金。據(jù)了解，本次理賠是“琴島 e 保”首次受理 CAR-T 療法報(bào)案，也是截至目前單筆賠付金額最大案件。這大大減輕這一療法患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)！

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